托博塔斯知识网

您现在的位置是: 首页 > 娱乐新闻

孤儿药物周刊|胰腺癌和胃癌创新疗法入围

2020-08-01 20:48:11托博塔斯知识网
上周共有8种药物获得了FDA孤儿药资格。这些包括用于治疗胰腺癌的双特异性抗体,以及用于治疗“石人病”,杜兴氏肌营养不良症和遗传性视网膜疾病的新兴疗法。今天的文章,药明康德的内容团队将为所有人盘点。药物:Alidornasealfa研发公司:SarcoMedUSA/ProtalixBioTherapeutic

  上周共有8种药物获得了FDA孤儿药资格。这些包括用于治疗胰腺癌的双特异性抗体,以及用于治疗“石人病”,杜兴氏肌营养不良症和遗传性视网膜疾病的新兴疗法。今天的文章,药明康德的内容团队将为所有人盘点。 药物:Alidornase alfa研发公司:SarcoMed USA / Protalix BioTherapeutics疾病治疗:结节病(sarcoidosis)简介:结节病是一种全身性肉芽肿性疾病,具有T-helper-1反应(T-helper-1反应)) CD4 +淋巴细胞和活化的巨噬细胞在肺和受影响器官中的积累,导致特征性肉芽肿的形成。结节病患者中有90%以上涉及肺部,因此肺功能异常是许多患者的特征。Alidornase alfa是在专有植物细胞中表达的人脱氧核糖核酸酶i(DNase i)的重组形式。 SarcoMed计划在肺结节病患者研究中启动1b期随机,双盲,安慰剂对照的多阶段递增研究。药物:INCB00928研究与开发公司:Incyte疾病治疗:进行性肌骨化(fibrodysplasia ossificans Progressiva,FOP)简介:进行性肌骨化的另一个俗称是“石人病”,这意味着随着疾病的发展,人们会 无法像石头一样移动。这种罕见疾病的主要症状是,人体轻微受伤后,原本柔软的弹性肌肉和结缔组织会发炎,并会变成骨头,将原本可以自由移动的关节锁定在一个位置。INCB00928是Incyte开发的ALK2抑制剂。 官方网站显示它正在临床2期研究的准备阶段。药物:VTA-110研究与开发公司:Vita Therapeutics疾病治疗:Duchenne肌营养不良症(DMD)简介:VTA-110是一种基于诱导性多能干细胞(iPSC)的疗法,具有修复和再生健康肌肉的能力。 在临床前研究中,有可能使DMD患者受益。该公司计划继续将这种疗法推向临床试验,并计划将其用于其他先天性肌营养不良症。药物:Cobomarsen(MRG-106)研发公司:miRagen Therapeutics疾病治疗:T细胞淋巴瘤简介:Cobomarsen是一种miR-155抑制剂,旨在治疗各种类型的T细胞淋巴瘤。miR-155是一种microRNA,在血液和淋巴细胞的分化,功能和增殖中起关键作用。 它的过度表达与许多T细胞淋巴瘤的预后不良有关。目前,该药物正在开发用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的第二阶段试验和用于治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATLL)的第一阶段试验中。药物:Zenocutuzumab(MCLA-128)研发企业:Merus治疗疾病:胰腺癌简介:Zenocutuzumab是一种抗体抗体细胞介导的细胞毒性(ADCC)增强型双分子抗体,可以抑制实体瘤中的神经调节蛋白/ HER3肿瘤信号通路。该药物使用两种机制来克服肿瘤细胞对HER2靶向治疗的抗性,阻断生长和存活途径以防止肿瘤扩展,募集和增强免疫效应细胞以破坏肿瘤。临床前数据表明,zenocutuzumab可以阻断对目前的HER2靶向疗法有抵抗力的肿瘤细胞系的生长。药物:丙草胺(proglumide)研发公司:RNR BioMedical疾病治疗:胃癌简介:丙草胺是一种非肽,口服活性胆囊收缩素(CCK)-A / B受体拮抗剂。该药可选择性阻断CCK在中枢神经系统中的作用,抑制胃液分泌并保护胃十二指肠粘膜,还具有抗癫痫和抗氧化活性。上个月,它获得了FDA的孤儿药治疗胰腺癌的称号。药物:Atiptadil(aviptadil)研发公司:AdVita Lifescience疾病治疗:结节病简介:Atiptadil(血管活性肠肽,VIP)是一种具有生物活性且丰富的人类内源肽。它可用作特异性跨膜G蛋白偶联受体(即VPAC1,VPAC2和PACAP-R1)的配体。它是神经内分泌免疫网络的信号分子之一,具有抗增殖,抗炎和免疫调节的特性。药物:OCU400研发公司:Ocugen疾病治疗:RHO基因突变相关的视网膜退行性疾病(RHO基因突变相关的视网膜退行性疾病)简介:OCU400是一种新的基因疗法候选产品,具有一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病(遗传性视网膜) 疾病(IRD),有可能有效恢复视网膜的完整性和功能。它由核激素受体(NHR)基因NR2E3的功能性拷贝组成,并使用腺相关病毒(AAV)载体递送至视网膜中的靶细胞。作为一种有效的调节基因,NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态,从而稳定细胞并节省感光细胞的变性。

  参考资料:

  [1] Protalix BioTherapeutics Enters into Non-Binding Term Sheet with SarcoMed USA to Develop alidornase alfa for the Treatment of Pulmonary Sarcoidosis and Related Diseases. 于2020年7月25日从https:// www检索。prnewswire。com / news-releases / protalix-biotherapeutics进入非结合术语表,并与美国的sarcomed公司共同开发alidornase-alfa治疗肺结节病和相关疾病301099060。html

  [2] SarcoMed USA. 于2020年7月25日从https:// www检索。肉瘤。com /

  [3] Incyte. 于2020年7月25日从https:// www检索。incyte。com / what-we-do / pharmaceutical-portfolio

  [4] Vita Therapeutics receives Orphan Drug Designation from FDA for new novel treatment. 于2020年7月25日从https:// www检索。prnewswire。com / news-releases / vita-therapeutics从fda收到孤儿药名称,以用于新式治疗301098501。html

  [5] Cobomarsen receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA治疗T细胞淋巴瘤。 于2020年7月25日从https:// www检索。生物空间。com / article / releases / cobomarsen从u-s-fda收到孤儿药指定用于T细胞淋巴瘤的治疗/

  [6] Merus and Caris Life Sciences Announce Collaboration to Detect NRG1 Fusions in Cancer Patients. 于2020年7月25日从https:// ir检索。梅鲁斯。nl /新闻发布/新闻发布详细信息/ merus-and-caris-life-sciences-announces-collaboration-detect-nrg1

  [7] MedChemExpress. 于2020年7月25日从https:// www检索。medchemexpress。cn / Proglumide。html

  [8] Relief Therapeutics (RLF:SIX) Drug Aviptadil Enters FDA Trial at Thomas Jefferson University Hospital in Philadelphia, to Treat COVID-19-induced Acute Respiratory Distress. 于2020年7月25日从https:// www检索。美国商业资讯。com / news / home / 20200409005265 / en / Relief-Therapeutics-RLFSIX-Drug-Aviptadil-Enters-FDA

  [9] Ocugen Pipeline. 于2020年7月25日从https:// ocugen检索。com / pipeline / ocu400 /

  注意:本文旨在介绍医学和健康研究的进展,而不是推荐治疗方案。如果您需要治疗计划方面的指导,请去正规医院就诊。

-